umwelt-online-Demo: Bekanntmachung eines Beschlusses des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL): - Anlage XII - Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a des Fuenften Buches Sozialgesetzbuch (SGB V) Asfotase alfa (1)

Regelwerk, Lebensm.&Bedarfsgegenstände, AMG

Bekanntmachung eines Beschlusses des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL):
Anlage XII - Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a des Fuenften Buches Sozialgesetzbuch (SGB V) Asfotase alfa

Vom 17. März 2016
(BAnz. AT vom 18.05.2016 B2)

Archiv:²⁰¹⁴

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat in seiner Sitzung am 17. März 2016 beschlossen, die Richtlinie über die Verordnung von Arzneimitteln in der vertragsärztlichen Versorgung ( Arzneimittel-Richtlinie) in der Fassung vom 18. Dezember 2008/22. Januar 2009 (BAnz. Nr. 49a vom 31. März 2009), zuletzt geändert am 21. April 2016 (BAnz AT 09.05.2016 B5), wie folgt zu ändern:

Die Anlage XII wird in alphabetischer Reihenfolge um den Wirkstoff Asfotase alfa wie folgt ergänzt:

Asfotase alfa

Zugelassenes Anwendungsgebiet (laut Zulassung vom 28. August 2015):

Strensiq^® ist indiziert als Langzeit-Enzymersatztherapie bei Patienten, bei denen die Hypophosphatasie im Kindes- und Jugendalter aufgetreten ist, um die Knochenmanifestationen der Krankheit zu behandeln.¹

1. Ausmaß des Zusatznutzens des Arzneimittels

Asfotase alfa ist zugelassen als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens nach der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 16. Dezember 1999 über Arzneimittel für seltene Leiden. Gemäß § 35a Absatz 1 Satz 10 gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt.

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) bestimmt gemäß 5. Kapitel § 12 Absatz 1 Nummer 1 Satz 2 der Verfahrensordnung des G-Ba (VerfO) das Ausmaß des Zusatznutzens für die Anzahl der Patienten und Patientengruppen, für die ein therapeutisch bedeutsamer Zusatznutzen besteht. Diese Quantifizierung des Zusatznutzens erfolgt am Maßstab der im 5. Kapitel § 5 Absatz 7 Nummer 1 bis 4 VerfO festgelegten Kriterien.

a) Patienten im Alter< fünf Jahren

Ausmaß des Zusatznutzens:

nicht quantifizierbar

b) Patienten im Alter > fünf Jahren

Ausmaß des Zusatznutzens:

nicht quantifizierbar

Studienergebnisse nach Endpunkten²:

Zu a) Altersgruppe 0 bis< fünf Jahre mit perinataler/infantiler HPP

Mortalität

Gesamtüberleben^{3; 4}

Gruppe	N *	Patienten mit Ereignissen n (%)	Medianes OS Tage [95 % KI]	Intervention vs. Kontrolle Effektschätzer [95 % KI]; p-Wert
Historische Kontrolle (ENB-011-10)	48	35 (72,9 %)	270,5 Tage [155,00; 428,00]	Unadjustierte Analyse:⁴ HR 10,9 [3,86; 30,81]; p < 0,0001 Sensitivitätsanalyse:⁵ HR 2,49 [0,48; 12,83]; p = 0,2765
AA (gepoolte Daten aus ENB-002-08/003-08 und ENB-10-10)	37	4 (10,8 %)	n. b.

Morbidität

Überleben ohne invasive Beatmung (IVFS)⁶

Gruppe	N *	n (%)	Zeit bis zum Eintreten eines Ereignisses⁷ [95 % KI]	Intervention vs. Kontrolle p-Wert
Historische Kontrolle (ENB-011-10)	48	36 (75 %)	236,0 Tage [78,00; 300,00]	< 0,0001
AA (gepoolte Daten aus ENB-002-08/003-08 und ENB 010-10)	25	4 (16 %)	n. b.	< 0,0001

Anthropometrische Daten

Endpunktkategorie Endpunkt	AA ENB-002-08/ENB-003-08		AA ENB-010-10
	BL	Veränderung im Vergleich zu BL W.288	BL	Veränderung im Vergleich zu BL W.168
	N MW [SD]	N MW [SD]	N MW [SD]	N MW [SD]

umwelt-online - Demo-Version

(Stand: 06.07.2018)

Alle vollständigen Texte in der aktuellen Fassung im Jahresabonnement
Nutzungsgebühr: 90.- € netto (Grundlizenz)

(derzeit ca. 7200 Titel s.Übersicht - keine Unterteilung in Fachbereiche)

Preise & Bestellung

Die Zugangskennung wird kurzfristig übermittelt

? Fragen ?
Abonnentenzugang/Volltextversion